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据了解，该研究由中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科范先群教授牵头，联合多家全国视网膜母细胞瘤诊疗中心共同开展。
视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，95%发生于3岁以下婴幼儿，是儿童眼病中性质最严重、危害最大的一种疾病。
眼球摘除联合外放射治疗曾是视网膜母细胞瘤的一线治疗方案，患儿不但失去眼球，而且会因外放射治疗发生第二恶性实体肿瘤，以及眶面部发育不全等。
此前，“长春新碱﹢依托泊苷﹢卡铂”全身静脉化疗方案应用于视网膜母细胞瘤治疗，实现了从摘除眼球到保眼治疗的转变。但全身静脉化疗的眼内药物浓度低，肿瘤复发率高，眼球摘除率仍居高不下。同时，全身静脉化疗毒副作用大，患儿易发生骨髓抑制、肺部感染等严重并发症。
为解决这一临床难题，范先群团队开展视网膜母细胞瘤眼动脉超选择介入化疗，经股动脉插管，经过腹主动脉—胸主动脉—颈总动脉—颈内动脉，应用0.43毫米微导丝引导0.57毫米微导管插入眼动脉，化疗药物经导管进入眼动脉后，经视网膜中央动脉进入瘤体内。对年龄在3个月以下或眼动脉直径小于0.65毫米的患儿，开展球囊扩张阻断术介入化疗；对眼动脉变异患者，开展颈外动脉旁路插管术介入化疗。视网膜母细胞瘤的眼动脉介入化疗，药物用量小，眼内局部药物浓度高，对肿瘤的杀伤作用强，全身毒副作用小。
然而，眼动脉介入化疗等手术难度高，可能导致眼动脉狭窄或闭塞、视网膜脉络膜萎缩等严重并发症。
由于眼动脉超选择介入化疗开展时间较短，缺乏循证医学证据，国际上在对视网膜母细胞瘤的眼动脉介入化疗和全身静脉化疗的治疗方案选择上，一直存在较大争议，这也给临床医师带来很大困惑。
为解决临床难题，范先群带领团队开展视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗的多中心前瞻性随机对照研究。
该研究主要纳入新发单侧视网膜母细胞瘤D期或E期、无临床高危因素患儿，随机分为眼动脉介入化疗组和全身静脉化疗组，每4周完成一次动脉或静脉化疗周期。研究结果显示，眼动脉介入化疗组2年无进展保眼率为53%，静脉化疗组为27%，眼动脉介入化疗组的总体保眼率显著高于静脉化疗组；眼动脉介入化疗组和静脉化疗组总体生存率无显著差异，复发率无显著差异；眼动脉介入化疗组的客观缓解率显著高于静脉化疗组。
安全性方面，眼动脉介入化疗组和全身静脉化疗组均未发生致死性严重并发症。最常见的全身并发症为骨髓抑制，眼动脉介入化疗的骨髓抑制发生率为51%，低于静脉化疗（70%），且严重程度显著下降。玻璃体出血、白内障和上睑下垂等局部并发症的发生率两组间无显著差异，介入化疗导致眼动脉闭塞的发生率为3%。
该研究表明，眼动脉介入化疗在不影响总体生存率的前提下，较静脉化疗显著提高晚期视网膜母细胞瘤患儿保眼率，显著降低全身并发症发生率。眼动脉介入化疗可作为单侧晚期视网膜母细胞瘤患儿的首选治疗方案。